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近十年来,研究干细胞的生物学家一直在寻找一种方法,用患有难以研究的疾病的患者身上的细胞制造长期生存的细胞系。(大多数成熟细胞在培养皿中不能成活,所以直接从患者身上提取用于研究的细胞无法成行。)今年,有两个研究小组实现了这个目标。其中一组从一位82岁的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(又称路格里克氏病,是一种退化性疾病,袭击运动神经元,造成逐渐瘫痪)女患者身上提取了皮肤细胞,然后制造出了细胞系。科学家们然后引导iPS细胞形成了两种最受这种病影响的细胞:神经元和神经胶质。
仅一周后,另一组报告说他们为10种疾病(见表格)的患者量身培养了iPS细胞系,包括肌肉萎缩症、I型糖尿病、唐氏综合症。这10种病中很多都很难、甚至不可能用动物模型进行研究;而再编程的细胞为科学家们研究疾病的分子基础提供了新工具。这些细胞也许还将对候选药物的筛选有所帮助。最终,这些技术也许可以让科学家们在培养皿中修正基因缺陷,然后用修复了的自身细胞为患者治疗。
Diseases With Patient-Specific iPS Cell Lines 已有为患者量身培养的iPS细胞系的疾病
Amyotrophic Lateral Sclerosis (Lou Gehrig’s disease) 肌萎缩性脊髓侧索硬化症(路格里克氏病)
ADA-SCID 腺苷脱氨酶严重复合型免疫缺乏症
Gaucher disease type III III型戈谢病
Duchenne muscular dystrophy 杜兴氏肌肉萎缩症
Becker muscular dystrophy 贝克肌肉萎缩症
Down syndrome 唐氏综合症
Parkinson’s disease 帕金森病
Juvenile diabetes mellitus 青少年糖尿病
Swachman-Bodian-Diamond syndrome 舒-戴二氏综合症
Huntingtondisease 亨廷顿舞蹈病
Lesch-Nyhan syndrome (carrier) 莱施-奈恩二氏综合症(携带者)