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西亚试剂:修补基因缺陷 iPS可用于疾病治疗

从特定患者身上提取“iPS细胞”的可行性及其作为特定疾病实验模型的价值几乎一年前就已见诸报道。来自特定患者的“iPS细胞”还被认为具有很大治疗潜力,尽管过去缺乏直接证据。

现在,Raya等人发现,来自范康尼贫血患者的“iPS细胞”在纠正了基因缺陷之后,可被重新编程,而产生具有患者特异性的“iPS细胞”,它们能产生属于骨髓细胞系和类红细胞系的不含疾病的造血祖细胞。这些细胞对于细胞疗法有潜在价值。(