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研究人员一直对一种被称作肌肉生长抑制素(myostatin, MSN)的肌肉系统蛋白特别感兴趣,这是因为对患有肌肉疾病的病人而言,它是一种潜在的治疗靶标。尽管科学家们已经知道很多关于MSN如何影响肌肉生长的信息,但是他们在它对哪种肌肉细胞发挥作用方面一直未达成共识。在一项新研究中,包括美国卡内基科学研究所研究员Chen-Ming Fan和Christoph Lepper在内的一个研究小组将范围缩小到一种可能类型的肌肉细胞。2012年8月6日,他们的研究成果在线发表在PNAS期刊上。
已知MSN抑制肌肉生长,并且它的作用在包括奶牛、羊、狗、人类和小鼠在内的多种哺乳动物中都是相同的。在缺乏MSN的突变小鼠体内,肌肉质量几乎是正常小鼠的2倍。这种性质使得它成为一种有吸引人的潜在药物靶标。
不过,科学家们在MSN作用于哪种类型的肌肉细胞上一直存在很大分歧:是被称作肌纤维的纤维状肌肉细胞,还是被称作卫星细胞的肌肉干细胞。一些人似乎认为MSN作用于卫星细胞,另外一些人则认为MSN作用于肌纤维。
为此,研究人员利用多种技术---基因技术和药理学方法---来开展实验,并且确定抑制MSN导致的肌肉生长并不显著性参与卫星细胞整合到肌纤维之中。
这项发现对MSN可能被用作一种临床靶标产生重要影响。突出问题在于当病人卫星细胞被全部耗尽时,靶向MSN的药物如何发挥作用。比如,在肌肉萎缩症(muscular dystrophy)中,在疾病初始阶段,卫星细胞被认为能够弥补退化的肌肉细胞,但是随着时间的推移,这种疾病能够导致肌肉干细胞池耗尽。这项研究表明对这种疾病的病人而言,MSN抑制剂仍然可能有益处。(