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来自Alnylam公司，美国麻省理工癌症研究中心（Center for Cancer Research），德州大学西南医学中心（University of Texas Southwestern Medical Center），瑞士联邦技术院（Swiss Federal Institute of Technology Zurich， ETHZ）的研究人员证实了一种深
具潜力的遗传治疗方法的安全性，这种治疗方法有广泛的应用前景，可以治疗包括癌症在内的许多疾病。
这一研究成果公布在9月27日的Nature杂志上，文章描述了一种治疗的新方法，去年一篇同样发表于Nature的文章报道了另外一种常用的的方法，但是这种方法会引起小鼠致死。
在Anderson等人发表这篇新成果中，研究人员证实siRNA并不会如同shRNA一样，加大剂量引起毒性，这是因为这一过程并不会影响miRNA途径，而且研究人员在小鼠
和仓鼠肝脏细胞中实现了靶标基因80％的沉默效果。
Alnylam科研主任David Bumcrot表示，“利用化学合成的siRNA，你可以传递有效siNRA，获得治疗性的基因沉默效果，而这并不影响细胞内源性miRNA”。
研究人员采用的RNA传递系统是来自麻省理工的一种RNA传递新方法，这种方法的具体细节将于另外一篇文章中公布。
在许多RNAi研究中，研究人员都是利用逆转录病毒传递编码shRNA的基因，进一步加工成siRNA，一旦这一基因结合到细胞DNA上，shRNA就会合成，从细胞核传递到细胞质。早期的研究发现大量shRNA会阻断细胞输出miRNA，因为后者与前者使用的是同一输出途径。没有正常的功能性miRNAs，小鼠就会死亡。虽然低剂量的shRNA不会引起毒性，但是这种剂量很难进行调控——一旦shNRA基因结合到宿主细胞DNA上，它的表达期限就很长。
这篇文章则是将siRNA直接传递到细胞质，因此不会与miRNA形成竞争。Bumcrot认为，“我们希望证明如果是在这一途径的下游进行，那么就不会干扰miRNA途径”，“利用合成的siRNA，我们传递了一个合适剂量的siRNA，我们知道这种效果会持续多久，如果产生毒性，可以马上停止，因此这样比较容易调控，安全一些。”
