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近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了制药巨头诺华公司(Novartis)治疗婴儿肌肉萎缩症的一次性治疗方案。诺华公司称,这种基因治疗费用为212.5万美元。
这种治疗方案有望治愈此前被视作绝症的脊髓性肌萎缩症。如果不治疗,患者通常会在2岁之前死亡。仅在美国,每年就有400至500个新生儿被检测出患有这种病症,其中大约300人属于最严重的情形,通常会在2岁之前死亡。