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Douglas Melton与其他患者一样,在焦急地等待着治疗糖尿病的方法。他的儿子在婴儿时期就患上了糖尿病,女儿在14岁时也确诊患有该病。在过去20年中,这位美国哈佛大学干细胞研究所的发育生物学家一直致力于寻找攻克糖尿病的方法。
近日,他和同事报告了迈向该目标的重要一步:将人体干细胞转变成功能性胰腺β细胞——在Melton的儿子和女儿等Ⅰ型糖尿病患者体内,这类细胞被自身免疫系统攻击所破坏。该研究小组制造的细胞能通过产生胰岛素响应葡萄糖,就跟正常的β细胞一样。小鼠实验表明,这些细胞能够治愈Ⅰ型糖尿病。
“糖尿病研究界已经等待这种突破许多年。”英国帝国理工学院β细胞遗传学家Jorge Ferrer说。这种实验室制备的细胞将成为研究糖尿病的有力工具,并且Melton希望它最终能够被用于治疗糖尿病患者。
胰腺能控制人体的血糖水平,并通过分泌胰岛素响应葡萄糖的增加。对于Ⅰ型糖尿病患者而言,出于未知原因,身体的免疫系统会错误地杀死β细胞,于是体内不再有胰岛素。患者就需要注射一定剂量的胰岛素控制病情。但是要达到健康胰岛分泌的精确胰岛素的剂量非常困难,因此数十年来研究人员希望找到方法取代这些丢失的细胞。
1998年,科学家分离出人体胚胎干(ES)细胞,前景开始明朗。ES细胞是多能性的,这意味着它们在理论上能衍化成任何种类的细胞类型,其中包括β细胞。确实,研究人员尝试的第一件事就是利用ES细胞制备β细胞。之后,他们尝试了所谓的诱导多能干(iPS)细胞——通过将成体细胞改编为胚胎样细胞。无论如何,“这被证明是一个非常复杂的任务。”美国田纳西州范德堡大学胰腺发育学家Mark Magnuson说。
许多研究小组都将干细胞转化成β细胞前体,当被置于实验动物体内后,这些细胞便会成熟。但是,它们需要6周时间才能变成完善的功能性β细胞,并且它们很难在体外被加以研究。
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