西亚试剂：Towards a therapy for Angelman syndrome by targeting a long

Beaudet说：“如果你阻断反义转录物，你就可以开启父方基因拷贝。”这种治疗也在实验室的细胞以及活体动物中起作用。注射反义寡核苷酸所产生的效应持续了16周。

Beaudet 说：“分子数据清楚地表明，我们开启了父方的UBE3A基因拷贝。但目前尚不明确我们能够在多大程度上逆转行为异常。”

一些小鼠研究表明，这种治疗似乎减少了与Angelman综合征相关的认知缺陷。不过研究人员也表示还需要进行更多的测试。

作者们说：“第一次，我们开发出了一种序列特异性、且在临床上可行的方法来激活父方Ube3a等位基因的表达。”

Beaudet说，在未来，研究人员希望看看，如果这一基因能够生成更多的蛋白质将会发生什么。

如果实验室和动物研究能够继续保持阳性结果，他预计在未来的2-3年有可能启动一项针对Angelman综合征患儿的研究。或许还可以改良这一技术，应用于因印迹基因突变所导致的其他疾病中。